纵览全球iPSC企业临床研究进展

2016成立BlueRock Therapeutics，2019年，拜耳公司（Bayer AG）和BlueRock Therapeutics联合宣布了一项协议。根据该协议，拜耳将完全收购BlueRock Therapeutics。BlueRock Therapeutics专注于利用诱导性多能干细胞（iPSC）平台开发神经病学、心脏病学和免疫学领域的工程细胞疗法。

澳大利亚干细胞和再生药物公司。2017年，富士胶片（FUJIFILM）公司收购了Cynata Therapeutics的9%股权，成为大股东之一。根据入股协议，双方将合作开发和商业化CYP-001用于移植物抗宿主病（GVHD），富士胶片有权利优先获得干细胞药物CYP-001全球独家的商业化销售权益。Cymerus™是从诱导多能干细胞（iPSC）生成间充质血管母细胞)，再用此中间细胞中生成细胞产品。这项技术最初是由威斯康星大学麦迪逊分校 Igor Slukvin教授开发。目前，Cynata正专注于利用Cymerus技术生产基于间充质干细胞（MSC）的产品。目前有三个临床试验。

美国国际细胞动力学公司(CDI)成立于1997年，总部位于日本东京。2010年，CDI成为了第一家被授予使用山中伸弥iPSC专利的外国公司。该公司致力于干细胞和再生医学研究，特别是针对心血管、神经系统和肝脏等疾病。他们的创新技术已在临床试验中取得积极结果。2015年，富士胶片收购了CDI，成立了FUJIFILM CELLULAR DYNAMICS INC（富士胶片细胞动力公司，简称FCDI公司）。FCDI是从事iPS细胞研发和制造的领军公司。

TYO是2011年在日本成立的生物技术公司。目前该公司布局了多条研发管线，主要为干细胞及iPSC衍生的相关细胞，涉及了肿瘤、肝脏疾病、眼科疾病及神经系统疾病等多方面，其中进展最快的项目为干细胞治疗ARDS和缺血性中风，这两个项目的正处于临床II/III期。

Fate Therapeutics公司是美国加州的一家生物制药公司，于2007年成立，致力于癌症细胞免疫治疗产品的开发。公司利用iPSC平台生产iPSC细胞株，进一步制造iPSC衍生的NK和T细胞产品。该公司是布局该领域的所有生物制药公司中产品管线数量最多的公司，目前有6款产品进入临床阶段，均处于临床I期。其研发的FT819是美国FDA批准的首个iPSC来源的同种异体CAR-T疗法；FT538则是首个CRISPR编辑的、iPSC衍生的“现货型”NK细胞疗法。

CTXR是一家生物制药公司，专注于一流的重症护理产品的开发和商业化，包括辅助癌症护理、肿瘤、干细胞治疗、抗感染药物。Citius通过真皮成纤维细胞创建克隆iPSC主细胞库，再诱导产生i-MSCs，为未来所有的细胞提供了一个同质的、经过验证的细胞来源。Citius的i-MSCs具有优越的效力和高细胞活力，分泌免疫调节蛋白，可减少或预防与呼吸窘迫综合征（ARDS）相关的肺部症状。

Cytovia在马萨诸塞州纳蒂克有研发实验室，与Cellectis、CytoImmune、INSERM、国家癌症研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)等有广泛合作。Cytovia专注于开发三类iPSC-NK细胞：未编辑的iNK细胞；具有功能改善和持久性的TALEN®基因编辑的iNK细胞；嵌合抗原受体的TALEN®基因编辑的iNK细胞。

国内公司研究进展

除了以上国外iPSC领域进展较快的企业，国内企业也有多家布局iPSC研发管线，如呈诺医学、艾尔普、中盛溯源、星奕昂、血霁生物、霍德生物、云测医学、赛元生物等，纵观全球，中国的iPSC细胞赛道并不落后于国外，甚至包含一些国际领先的研究和产品。

呈诺医学专注于再生医学科技的研究和应用，拥有包括iPS诱导多能干细胞技术在内的多项全球领先水平技术，是国内首家将iPS技术和CAR-NK技术推进到IND阶段的企业。

2022年4月26日，NMPA审批通过由呈诺医学研发的针对“治疗大动脉粥样硬化型急性缺血性卒中的异体内皮祖细胞（EPCs）注射液”（ALF201）的临床试验申请。据悉，这是国家药监局正式批准国内首款iPSC来源细胞药物获得IND。

艾尔普再生医学创立于2016年。2017年该公司建立了首个国家级iPSC细胞库，是国内首家利用诱导多能干细胞（iPSC）技术进行细胞治疗研发和生产的公司。公司围绕退行性疾病等领域布局多条研发管线，其中用于治疗中重度心衰的iPSC技术疗法，已经进入全国多个权威中心，现已取得国内首个国家卫健委基于iPSC技术的心衰细胞治疗临床研究备案。

中盛溯源创立于2016年，由全球著名科学家、人诱导多能干细胞（hiPSC）发明人之一俞君英博士领衔创建，专注于hiPSC技术研究与临床转化。目前已成功搭建hiPSC来源的多个功能细胞药物研发平台，为肿瘤治疗、自身免疫性疾病、神经退行性病变等疾病提供创新的、更有效的治疗方案。

星奕昂是一家基于iPSC衍生的CAR-NK技术开发新一代免疫细胞产品的创新型生物医药公司，公司聚焦于iPSC-CAR-NK底层技术路径，开拓管线研发。在自主创新研发的同时，星奕昂积极与全球先进的机构合作，为全球肿瘤患者提供安全有效的治疗药物。

血霁生物致力于通过干细胞定向再生血液细胞，用于各类疾病的细胞治疗以及开展相关药物研发。基于全球领先的干细胞定向诱导分化体系，血霁生物以体外产生的血小板为先导产品，解决癌症、肝病、急危重症、血液疾病等疾病中急缺的血小板需求，以及开发各类血小板异常相关疾病的创新药物。血霁生物针对iPSC的产品布局有9个，皆处于临床前阶段，适应症分别为血小板减少疾病以及癌症治疗。

霍德生物在iPSC重编程专利、人iPSCs/ESCs的神经分化及组织工程等方面有着技术优势，专注于神经领域疾病的干细胞治疗，同时利用自有iPSC重编程专利技术，建立了可在全球市场商用的iPSC细胞株和细胞库。hNPC01细胞注射液是全球首个IND申报获批的多能干细胞衍生前脑神经前体细胞产品，也是中国首个获得CDE临床默许的神经类iPSC细胞产品。

赛元生物创立于2018年，致力于工程化多能干细胞分化巨噬细胞、NK细胞的研发及转化，已经获得了前期的临床前体外和体内数据，并根据早期研发成果，赛元生物布局了多条研发管线，其中进展最快的iPSC-NK正在开展研究者发起的临床研究，其他研发管线尚处于临床前研究阶段。

睿健医药以再生医学为基础，建立了包括iPSC产品开发平台在内的多个平台。目前，睿健医药自主研发的药物管线覆盖神经退行性疾病，代谢系统疾病，遗传病及罕见病等多个领域。

成都云测医学创立于2018年，是西南地区首家专业iPSC研究综合平台，该公司目前已建成细胞重编程平台、功能细胞分化平台、基因编辑平台、病毒平台、质量研究平台五大技术平台。该公司在iPSC来源、细胞重编程、iPSC定向分化、细胞扩增等方面，有自己的核心技术和专有技术。云测医学重要管线之一的iPSC-CAR-NK项目针对血液瘤和实体瘤，如肝癌均表现出卓越的杀伤作用。毛囊干项目也是该公司的核心研发管线之一，该项目能有效实现毛发再生，为脱发患者解决困扰。

士泽生物致力于为帕金森病等一系列尚无临床解决方案的重大疾病提供规模化、低成本的干细胞治疗方案，建立完成iPS细胞株重编程、iPSC基因编辑和iPSC向不同亚型细胞类型诱导分化等领先的关键技术平台，并布局了全球技术专利体系，建立完成了GMP级别的iPSC细胞株。目前士泽生物针对iPSC的在研药物有6个，皆处于临床期那阶段。以XS-001和XS-003进展较快，前者用于治疗帕金森病，后者则旨在治疗视网膜病变。